Con taglia e cuci Dna più vicina terapia per malattia rara

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La Crispr, nota anche come ‘taglia e cuci del Dna’ o forbice molecolare, potrebbe aiutare a correggere il difetto genetico alla base di una grave malattia rara, la sindrome da Iper IgM o l’immunodeficienza con iper-IgM legata al cromosoma X. E’ il risultato ottenuto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano, il cui studio è pubblicato sulla rivista Embo Molecular Medicine.

I risultati degli esperimenti, coordinati da Luigi Naldini e Pietro Genovese, aprono la strada alla sperimentazione clinica della correzione mirata del difetto responsabile della malattia.

L’articolo completo su www.ansa.it